טיפול ב-Dupilumab (דופיקסנט) מלווה בהפחתת התלקחויות אסתמה ושיפור תפקוד ריאתי בילדים עם אסתמה (N Engl J Med)
11/12/2021
בקרב ילדים עם אסתמה לא-מבוקרת בדרגה בינונית-עד-חמורה מתן הוספת Dupilumab (דופיקסנט) לטיפול התרופתי לוותה בהפחתת התלקחויות אסתמה ותפקוד ריאתי טוב יותר עם שיפור בקרת אסתמה, בהשוואה לחולים בזרוע הפלסבו, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ילדים עם אסתמה בדרגה בינונית-עד-חמורה עדיין בסיכון לסיבוכים של המחלה, למרות קבלת טיפול סטנדרטי. הטיפול ב- Dupilumab אושר למבוגרים ומתבגרים עם אסתמה, כמו גם לחולים עם מחלת אחרות ממשפחת דלקת מסוג 2.
המחקר הנוכחי הינו מחקר אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, שכלל 408 ילדים בגילאי 6-11 שנים עם אסתמה לא-מאוזנת בדרגה בינונית-עד-חמורה. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת זריקה תת-עורית של Dupilumab (מינון של 100 מ"ג לאלו במשקל של עד 30 ק"ג, מינון של 200 מ"ג לאלו במשקל גבוה יותר) או פלסבו תואם, אשר ניתנו כל שבועיים. כל הילדים המשיכו בטיפול הסטנדרטי שלהם.
התוצא העיקרי היה השיעור השנתי של התלקחויות אסתמה חמורות. תוצאי סיום משניים כללו את השינוי מתחילת המחקר בתפקוד הריאתי והשינוי לפי שאון ACQ-7-IA (Asthma Control Questionnaire 7 Interviewer-Administered) לאחר 24 שבועות.
בחולים עם פנוטיפ של דלקת מסוג 2, השיעור השנתי של התלקחויות אסתמה חמורות עמד על 0.31 (רווח בר-סמך 95% של 0.22-0.42) עם Dupilumab ועל 0.75 (רווח בר-סמך 95% של 0.54-1.03) עם פלסבו (ירידה בסיכון יחסי של 59.3%, p<0.001).
השינוי הממוצע מתחילת המחקר במדד ppFEV1 (Predicted Prebronchodilator Forced Expiratory Volume in 1 second) עמד על 10.5 נקודות אחוז עם Dupilumab ועל 5.3 נקודות אחוז עם פלסבו (הבדל ממוצע של 5.2 נקודות אחוז, p<0.001).
הטיפול ב- Dupilumab לווה גם באיזון טוב יותר של מחלת הריאות, בהשוואה לפלסבו (p<0.001).
תוצאות דומות תועדו בחולים עם ספירת אאזנופילים של 300 תאים לממ"ק ומעלה בתחילת המחקר.
היארעות אירועים חריגים חמורים הייתה דומה בשתי הקבוצות.
ממצאי המחקר תומכים בהוספת Dupilumab לטיפול בילדים עם אסתמה בדרגה בינונית-עד-חמורה שאינה מאוזנת היטב.
